Gēnu terapijas ideja paliek dzīva
Apskatīt komentārus (0)
19.02.2018
2014. gadā veiktais eksperiments HIV gēnu terapijas jomā beidzies ar neveiksmi: no 100 dalībniekiem tikai daži varēja atteikties no tālākas ārstēšanās ar zālēm. Tomēr kopš tā laika gēnu redakcijas metodes ir kļuvušas pilnvērtīgākas un pētnieki plāno atkārtot eksperimentu, ziņo ABC News.
Mets Čapels no Sanfrancisko ir unikāls cilvēks. Viņš slimo ar HIV, bet iztiek bez zālēm slimībai attīstīties neļauj viņa paša imunitāte. Tas ir eksperimentālās gēnu terapijas rezultāts, kuras kursu viņš izgāja pirms četriem gadiem. Ārsti modificēja daļu viņa imūnšūnu, padarot tās noturīgas pret vīrusu. Terapijas rezultāts šķiet īpaši iespaidīgs, ņemot vērā, ka Čapels nesen izgāja ārstēšanās kursu pret vēzi, kas nomāc imunitāti.
Tomēr Meta gadījums ir izņēmums. Gēnu terapija lielākajai daļai eksperimenta dalībnieku izrādījās nepietiekama, un viņi atgriezās pie zāļu lietošanas. Neraugoties uz neveiksmi, zinātnieki plāno atgriezties pie gēnu redakcijas metodes, lai cīnītos ar HIV. Tehnoloģijas ir pilnveidojušās, tāpēc izredzes, ka eksperiments būs veiksmīgs, ir daudz lielākas.
Zinātniekiem ir zināms, ka dažiem cilvēkiem ir iedzimta imunitāte pret HIV - viņu T-šūnās trūkst noteikta gēna, kas neļauj vīrusam viņus sagraut. Kaut viens HIV inficēts cilvēks tika izārstēts, viņam transplantējot pret HIV infekciju noturīga donora šūnas, tamlīdzīgas operācijas ir pārāk riskantas un nav piemērotas plašam pielietojumam. Par alternatīvu vajadzētu kļūt pacienta personīgo limfocītu rediģēšanai.
2014. gadā veiktajā eksperimentā šajā nolūkā izmantoja "cinka pirkstu" metodiku. Bet, neraugoties uz veiksmīgo redakciju, modificētie limfocīti skaita ziņā piekāpās nemodificētajiem.
Tā ir tikai viena no iespējamajām pieejām. Piemēram, zinātnieki no Klīvlendas atzīmē, ka par spīti neveiksmei, eksperimentā vienalga izdevies panākt HIV koncentrācijas asinīs īslaicīgu pazemināšanos. Viņi plāno apvienot gēnu redakciju ar pretvīrusu preparātiem, ar zālēm dodot triecienu pa inficēto šūnu sarukušo populāciju. Tāda ārstēšana ilgs kā minimums gadu, taču gala rezultātā tai vajadzētu samazināt vīrusa koncentrāciju līdz tādam līmenim, ka organisms spēs to kontrolēt.
Pensilvānijas Universitātē izstrādā alternatīvu metodi. Pētnieki ir apņēmības pilni ne vien pasargāt limfocītus no vīrusa iekļūšanas, bet arī tiem pievienot gēnu, kas palīdzētu vīrusu izsekot un iznīcināt. Jaunākā tehnoloģija pazīstama kā CAR-T un jau tiek izmantota vēža ārstēšanai. Daži HIV inficēti pacienti, kuri saņem eksperimentālu ārstēšanu Pensilvānijā, jau gandrīz gadu iztiek bez zālēm. Vairāku konkurējošu zinātnieku grupu esamība liecina par to, ka HIV gēnu terapija ir kļuvusi par medicīnas un bioloģijas priekšposteni.
*********************
Source: ABC | «Can gene therapy be harnessed to fight the AIDS virus?» | https://abcnews.go.com/Technology/wireStory/gene-therapy-fight-aids-virus-53037037 |
<... For more than a decade, the strongest AIDS drugs could not fully control Matt Chappell's HIV infection. Now his body controls it by itself, and researchers are trying to perfect the gene editing that made this possible.
Scientists removed some of his blood cells, disabled a gene to help them resist HIV, and returned these "edited" cells to him in 2014. So far, it has given the San Francisco man the next best thing to a cure.
"I've been off medications for three and a half years," he said. He even was able to keep the virus in check despite cancer treatments last year that taxed his immune system.
Chappell was lucky, though. Only a few of the 100 others in those experiments were able to stay off HIV drugs for a couple years; the rest still need medicines to keep HIV suppressed.
Now researchers think they can improve the treatment and are trying again to tackle HIV by doctoring DNA. New studies to test these tweaked approaches in people are getting underway. ...>
Atpakaļ