Individuālā pieeja gēnu terapijai
Apskatīt komentārus (0)
19.02.2013
HIV, kā likums, iekļūst T- šūnās, piesaistoties vienai no divām virsmas olbaltumvielām, kas pazīstamas kā CCR5 un CXCR4. Neskatoties uz to, ir neliels skaits cilvēku, kam piemīt mutējušas CCR5 olbaltumvielas, kuras padara viņus noturīgākus pret HIV infekciju. Tādā veidā, piemēram, ir radies jau slavenais Berlīnes pacients, kurš slimoja ar leikozi un kam bija HIV vīruss, un kurš pēc kaulu smadzeņu transplantācijas, pateicoties donoram ar mutējušu CCR5 gēnu, tika izārstēts no HIV infekcijas.
Šis jaunais pētījums balstās uz zinātnieku no Sangamo BioSciences Kalifornijā iepriekšējiem darbiem, kuri ir izstrādājuši olbaltumvielas izmantošanas metodiku, kas atpazīst un saistās ar CCR5 receptora gēnu, ģenētiski to mainot, lai imitētu dabisko noturību. Šī tehnika izmanto olbaltumvielu, kas var sagraut DNS fragmentus, kurus pazīstam kā Zn pirkstu nukleāzes, efektīvi inaktivējot gēnu receptoru.
Šāda individuālās gēnu terapijas forma, kur tiek bloķētas gan CCR5, gan CXCR4, tika sasniegta pirmo reizi. Sarežģītais anti-HIV gēnu triplets izveido efektīvu barjeru, palielinot CCR5 gēna aizsargspējas vairāk nekā 1200 reizes un gēna CXCR4 - 1700 reizes.
Taču arī šai metodei ir trūkumi. Satraukumu rada tas, ka imūnsistēmas šūnu novirzīšana uz cīņu ar vienu vīrusu, var izraisīt neparedzētu pretošanās spēju citām slimībām pavājināšanos, piemēram, palielināt vēža attīstības risku.
Zinātnieki cer trīs-piecu gadu laikā sākt klīniskos izmēģinājumus, bet pētījuma rezultāti bija publicēti 22.janvārī žurnālā Molecular Therapy.
**************************************************************
(Skatīt arī materiālu Mediķi ir sekmīgi beiguši HIV infekcijas gēnu terapijas pārbaudi", kas publicēts mūsu mājaslapā 04.03.2011)
Atpakaļ