Результативность редактирования генома оказалась ниже ожидаемого
увидеть комментарии (0)
13.09.2019
Источник: Ридус | «Мужчине с ВИЧ пересадили его собственные отредактированные клетки» | https://www.ridus.ru/news/307855 |
Команда китайских ученых впервые провела операцию, во время которой было опробовано CRISPR-редактирование клетки пациента с ВИЧ-инфекцией и Т-клеточной лейкемией.
В рамках эксперимента после проведения лучевой терапии пациенту ввели собственные отредактированные клетки.
Несмотря на то, что побочных эффектов после операции не было, результативность редактирования генома оказалась немного ниже, чем ожидали.
В своей работе ученые указали, что мутация CCR5Δ32 придает Т-клетке устойчивость к ВИЧ. Задумка была такова, что, если человеку пересадить его же клетки с такой мутацией, это может спасти его от инфекции.
Для такого эксперимента ученые искали добровольца с ВИЧ-инфекцией, который согласился бы на процедуру.
Сначала ученые отредактировали геном его клеток с помощью CRISPR, а затем пересадили их обратно. Перед процедурой мужчина прошел курс лучевой терапии, после чего ему имплантировали отредактированные клетки.
Операция прошла успешно, и спустя 19 месяцев у пациента не обнаружили аномалий и негативных последствий операции. Но что касается инфекции, здесь особых улучшений не произошло: ученым удалось внести мутацию лишь в 17,8% взятых у пациента клеток, то есть в организме их количество сократилось до 58%.
Такого процента недостаточно, чтобы побороть ВИЧ и выработать к нему устойчивость.
***********************
Source: Nature | «Scientists use gene-edited stem cells to treat HIV with mixed success» | https://www.nature.com/articles/d41586-019-02719-w | Modified cells survived 19 months after transplant into an HIV-positive man in China, but the dose was not enough to reduce his viral load. |
<... For the first time, researchers have used CRISPR gene-editing technology to try to treat a person infected with HIV.
Scientists in China engineered human stem cells to mimic a rare form of natural immunity to the virus and transplanted them into a man with HIV and blood cancer. The gene-edited cells survived in the mans body for more than a year without causing detectable side effects, but the number of cells was not high enough to significantly reduce the amount of HIV in his blood.
This is an important step towards using gene editing to treat human disease, says Fyodor Urnov, a biologist at the University of California, Berkeley. Because of this study, we now know that these edited cells can survive in a patient, and they will stay there. ...>
назад